FDA批准首个罕见关节肿瘤疗法 | 关注

美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准Turalio (pexidartinib)胶囊用于治疗腱鞘巨细胞瘤（tenosynovial giant cell tumor，TGCT），适用于有症状、伴严重病态或功能受限，且对手术改善无应答的成人患者。

“TGCT会造成使人衰弱的症状，比如疼痛、僵硬和活动受限。严重影响患者的生活质量，并导致重大残疾。”FDA肿瘤学卓越中心主任兼FDA药物评估与研究中心血液和肿瘤产品办公室代理主任Richard Pazdur博士说，“手术是主要治疗选择，但有些患者不适合手术，而且手术后肿瘤可能复发。该药是FDA批准的首个治疗这一疾病的疗法。”

TGCT是一种罕见肿瘤，影响滑膜（覆盖关节间隙表面的薄层组织）和腱鞘（覆盖肌腱的膜层，肌腱是连接肌肉和骨骼的纤维组织）。这种肿瘤很少是恶性的，但会导致滑膜和腱鞘增厚及过度生长，对周围组织造成损害。

Turalio的批准以一项多中心国际临床试验的结果为基础，该试验包括120名患者，其中59人接受安慰剂治疗。主要有效性效终点为治疗25周后的总缓解率（ORR）。该试验显示，接受Turalio治疗的患者，ORR有统计上显著的改善，ORR为38%，而接受安慰剂治疗的患者没有任何缓解。完全缓解率为15%，部分缓解率为23%。最初缓解后至少接受6个月随访的23名缓解者中，22人维持缓解6个月或更长时间；最初缓解后至少接受12个月随访的13名缓解者，全部维持缓解12个月或更长时间。

服用Turalio的常见副作用包括：乳酸脱氢酶（帮助体内产生能量的蛋白质）增高，天冬氨酸转氨酶（主要存在于肝脏但也存在于肌肉的酶）增高，头发颜色丧失，丙氨酸转氨酶（主要存在于肝脏和肾脏的酶）和胆固醇增高。其他副作用包括中性粒细胞减少（帮助免疫系统抵御疾病和感染的白细胞水平下降），碱性磷酸酶（主要存在于骨骼和肝细胞中的酶）增高，淋巴细胞（帮助免疫系统抵御疾病和感染的白细胞）减少，眼睛浮肿，血红蛋白（载氧红细胞中的蛋白质）减少，皮疹，味觉障碍（味觉改变），以及磷酸盐（帮助提供能量的电解质）减少。

FDA授予这项申请突破性疗法和优先审查资格认定。Turalio还获得了孤儿药资格认定，该认定能够为辅助和鼓励罕见病药物开发提供激励措施。

此次获得批准的Turalio的开发商为日本第一三共株式会社（Daiichi Sankyo）。

原文标题：FDA approves first therapy for rare joint tumor

译：曹文东

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