为某种类型的癫痫开出的药物可能会为治疗婴儿脑恶性肿瘤提供一种新方法。特定的mTOR抑制剂具有穿越血脑屏障的能力，可从源头上到达并攻击肿瘤。乌普萨拉大学的研究人员与美国和英国的同事合作证明了这一点，他们的研究现已发表在科学杂志《细胞干细胞》上。
在瑞典，每年大约有100名儿童患有婴儿脑瘤。婴儿和儿童中最常见的恶性脑肿瘤是髓母细胞瘤。放射治疗是髓母细胞瘤标准治疗的一部分，现代放射治疗已挽救了许多患这些通常具有侵略性的癌症的儿童的生命；但是，由于它经常对健康的脑组织产生严重的副作用，因此很少为婴儿开处方。尽管大概更好的解决方案是提供更有针对性的治疗方法，但是要建立这样的治疗方法，自然需要证明它比目前的治疗方法更有效且副作用更少。
MYCN是一种致癌基因，可以驱动许多婴儿的髓母细胞瘤，该基因驱动肿瘤的生长和转移到脊柱，导致预后很差。在有问题的研究中，研究人员培育了特定类型的神经干细胞，并能证明MYCN能很快将这些成癌症细胞。这表明这些细胞很可能是婴儿髓母细胞瘤的起源。
MYCN活性受所谓的Sonic Hedgehog途径的信号控制，该信号参与大脑的正常发育，但在髓母细胞瘤中上调。尽管当今有许多药物可以抑制这种信号通路，但是没有一种药物被证明对患有脑肿瘤的儿童有效，这些儿童经常会遇到严重的副作用，例如骨骼生长问题。
“我最初测试了Sonic Hedgehog途径抑制剂是否可以敲除肿瘤细胞，但没有成功。细胞攻击另一种蛋白Oct4和另一种称为mTOR途径的信号途径，使肿瘤更具侵略性，” Matkoaner解释说。乌普萨拉大学免疫学，遗传学和病理学系的研究员，进行了实验室研究。
Matkoaner后来能够证明Oct4和mTOR信号通路在婴儿脑肿瘤中相互作用，预后很差。然后，当他测试多种具有抑制这种途径能力的药物时，他发现脑瘤很快被敲除，脊髓的转移被阻断了。
Fredrik Swartling说：“我们发现，我们使用的一种mTOR抑制剂穿越了血脑屏障，表明它实际上已经到达肿瘤并可以在脑中发作。这当然是有效临床治疗的先决条件。”谁领导了这项研究。
“与此同时，我们意识到类似的mTOR抑制剂通常用于治疗遗传性结节性硬化症（TSC）患儿的某种类型的癫痫，因为它们可以抑制大脑中异常细胞的生长，并且这些药物与我们测试的Sonic Hedgehog 途径抑制剂相比，它的副作用要少。这是一个非常有希望的发现，如果这种精密药物对不对常规治疗有反应的髓母细胞瘤的儿童有效，那当然是很棒的。”
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