近日，FDA批准了日本第一三共研发的Turalio(pexidartinib)胶囊用于治疗成人腱鞘巨细胞瘤(TGCT)患者，该肿瘤伴有严重的发病率以及功能限制，且手术治疗无效。
FDA肿瘤卓越研究中心血液和肿瘤产品办公室代理主任Richard Pazdur博士说：“TGCT可导致患者疼痛、僵硬和活动受限等症状。这种肿瘤会严重影响患者的生活质量，并导致严重的残疾。手术是主要的治疗选择，但有些病人无法接受手术，而且即使在手术之后肿瘤也可能复发。FDA的此项批准是第一种治疗这种疾病的药物。”
TGCT是一种罕见的肿瘤，它影响滑膜(覆盖关节间隙表面的薄层组织)和肌腱鞘(覆盖肌腱的膜层，肌腱是连接肌肉和骨骼的纤维组织)。这种肿瘤很少是恶性的，但会导致滑膜和肌腱鞘增厚和过度生长，对周围组织造成损害。Turalio被批准的依据是一项120名患者参与的多中心国际临床试验，其中59名患者接受安慰剂治疗。主要疗效终点为治疗25周后分析的总缓解率(ORR)。临床试验显示，接受Turalio治疗患者的ORR有统计学意义上的显着改善，ORR为38%，而接受安慰剂治疗的患者没有任何反应。接受Turalio治疗的患者中完全缓解率为15%，部分缓解率为23%。23名参与者中有22人被跟踪随访了至少6个月，他们的缓解持续了6个月或更长时间，有13名参与者在12个月被跟踪随访了13次，他们的缓解持续了12个月或更长时间。Turalio的处方信息包括一个黑框警告，提醒医护人员和患者注意严重的和潜在的致命肝损伤风险。保健专业人员应在开始治疗前和治疗期间的特定时间间隔监测肝脏检查。如果肝脏检查出现异常，根据肝损伤的严重程度，可能需要停用Turalio、减少剂量或永久停用。Turalio只能通过Turalio风险评估和缓解策略(REMS)计划获得。病人服用Turalio常见的副作用为乳酸脱氢酶升高,天冬氨酸转氨酶升高,头发的颜色变浅,丙氨酸转氨酶和胆固醇增加。副作用包括中性粒细胞减少、碱性磷酸酶升高、淋巴细胞减少、眼睛水肿、血红蛋白减少、皮疹、味觉障碍和磷酸盐减少。FDA建议卫生保健专业人员告诉育龄期女性和有生育潜力女性伴侣的男性在使用Turalio治疗期间应采取有效的避孕措施。孕妇或哺乳期妇女不应服用Turalio，因为它可能对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。Turalio必须有一个患者用药指南，描述药物的使用和风险的重要信息。FDA授予这一申请突破性治疗和优先审查指定。Turalio还获得了孤儿药物资格，极大的激励了罕见病用药的开发。
内容来源：FDA
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