骨髓增殖性肿瘤是一组起源于造血干细胞的恶性骨髓增殖性疾病——随着Janus激酶(JAK)2 V617F、MPL、钙网蛋白(CALR)等基因突变的发现，骨髓增殖性疾病进入到一个新的分子生物学时代。
而针对这些突变靶点的新药也逐步进入临床试验阶段，端粒酶抑制剂——伊美司他(imetelstat)被发现在体外可以抑制肿瘤细胞端粒酶活性，并且抑制肿瘤细胞增殖，Ⅱ期临床试验结果显示，伊美司他可使原发性血小板增多症(ET)和骨髓纤维化(MF)患者获得良好的血液学和分子学疗效。具有巨大的临床应用前景。
------下文举“骨髓纤维化”为例！
治疗骨髓纤维化的药物包括Janus激酶（JAK）抑制剂，但不能产生完全或局部缓解。伊美司他是一种13-碱基脂质结合性寡合氨酸，靶向人类端粒酶反转录的RNA模板。
方法——研究者纳入了高危或者中度2级风险的骨髓纤维化患者，给予伊美他司治疗，每1-3周静脉滴注2小时伊美司他（起始剂量，9.4 mg/kg）进行治疗。
结果——试验共计纳入33名患者（中位年龄，67岁）；48%预先已经接受了JKA抑制剂治疗。使用伊美司他治疗后，7名患者（21%）发生了完全或局部缓解，完全缓解的中位持续缓解期为18个月（范围，13~20+），而局部缓解为10个月（范围，7~10+）。
发生完全缓解的4名患者均发生骨髓纤维化逆转，并且其中的3名患者发生了分子学缓解。JAK2突变患者的缓解率为27% vs JAK2未突变患者为0%（P=0.30），ASXL1未突变的患者为32% vs ASXL1突变患者为0%（P=0.07）。
结论——研究发现，伊美他司对于治疗骨髓纤维化具有明显活性，并且可能引起具有显着临床意义的骨髓抑制。——对本文有疑问、对疾病与治疗有不懂的问题，欢迎关注本公众号，下划点击左下方【阅读原文】可获得帮助！
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