最近有些肿瘤患者来信咨询新药临床研究方面的事情，什么是新药临床研究？参加新药临床研究对肿瘤患者有什么作用？
新药临床研究的目的是用研究来检验肿瘤治疗药物和方法能否改善肿瘤患者生存质量。本期大夫信箱将带大家一起探索新药临床研究背后的故事。谢谢大家的关注！
问题一：
大夫，您好！最近听很多病友在谈论入组临床研究的事情，说是如果符合研究要求，就可以免费用国外或者国内的新药，我们也想参加，但不知道这新药临床研究到底是什么情况？对参加的患者有什么好处了？
大夫支招
谢谢您的提问，新药临床研究目前在三甲医院肿瘤科非常常见。我们都知道，几个世纪前，因为缺乏有效的药物，一次感冒都可能致命。随着科学的进步，有了丰富的药物可以抵抗疾病，人类的平均寿命已经延长了将近一倍。
但是新药从被研制到应用到临床需要一个非常漫长的过程，在科学家发现对疾病有效的化合物后，需要进行实验室研究、动物试验，然后在保证人体安全的基础上，进行新药临床研究。
新药临床研究是指所有人体参加的研究，主要有以下几个方面的作用：
了解新药潜在的临床应用价值，安全性及有效性；
确定新药的最佳剂量及使用方法；
为新药能够得到国家的批准提供充分的材料；
为医生和患者正确使用新药提供依据。
每一项临床研究都必须遵循以下三项基本原则：
伦理原则，首先要保护受试者的权益和安全；
科学原则，必须有充分的科学依据和科学方法；
法规原则，必须符合药物临床试验质量管理规范（GCP）和现行的相关管理法规。
当然，您所提到的可以免费用国外或者国内的新药，只是其中的一种方式，还有很多其他形式的临床研究。但无论如何，如果有合适的新药临床研究的机会，希望积极参与，对患者而言也是一次难得的治疗机会。
最关键的问题在于，由于新药临床研究一般入组条件都非常的严格，能有幸进进入研究的患者，一般身体情况应该还不错；能获得一次体验该领域最新药物或者方案的机会，对治疗也是有一定帮助的；另外，研究是全免费或者部分免费的，在经济方面也是不错的选择。
问题二：
大夫，您好！我的家属参加了一个乳腺癌的新药临床研究，医生说是Ⅲ期临床研究，想请教一下，什么是Ⅲ期临床研究？
大夫支招
新药的临床研究一般分为临床前、I期试验、II期试验、III期试验以及上市5个阶段。不同阶段的临床试验目的不同，一般来说：临床前试验多为动物实验、或体外试验（细胞试验），只有它成功之后才能开始招募患者入组后面的研究。您所提到的Ⅲ期临床研究是为确认药物治疗作用而展开的临床研究，本期试验的样本量要远大于比前两期试验。易大夫为您详细解释各个阶段临床研究的特点：
I期试验，招募患者样本量多在20人以内，主要试验药物的安全性，也会把药物的有效性作为次要目标。观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学,为制定给药方案提供依据。
II期试验，招募患者样本量多在50人以内，主要试验药物剂量、安全性和有效性的关系。其目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性,也包括为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。此阶段的研究设计可以根据具体的研究目的,采用多种形式,包括随机盲法对照临床试验。
III期试验，招募患者样本量多超过200人，多为双盲、多中心试验，设置对照组。其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性,评价利益与风险关系,最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。
Ⅳ期临床实验：新药上市后应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件下药物的疗效和不良反应,评价在普通或特殊人群中使用的利益与风险关系一级改进给药剂量等。
以上这些试验层层递进，一步步验证药物的安全性和效果。
问题三：
大夫，您好！请问一下什么是真实世界研究，与咱们通常说的新药临床研究有什么不一样吗？当地医生建议我们入组一个真实世界研究项目，说是药物检查都不免费，我们是否参加了？
大夫支招
真实世界研究（RWS）起源于实用性临床试验，最早应用于药物流行病学范围。指在较大的样本量的基础上，在真实医疗过程中，根据患者的实际病情和意愿非随机选择治疗措施，该怎么治就怎么治，然后选择符合要求的病例来评价。
该研究可以选择一些复杂的、患有多种疾病的患者；可以依据非随机的方式分配治疗；可以在治疗中根据患者的实际需求和临床医师治疗策略的变化，同时采用多种措施；临床医师可以根据病情和患者的全身状况确定修改剂量，而不是按照计划书确定剂量，能更精确地满足患者的需要；所观察的研究指标更宽泛，如功能指标，成本效益指标等，使研究证据更具临床实用价值。
我们常说的随机对照试验（RCT），是最高等级的临床证据标准，需要严格控制试验条件，在可能有效的目标人群中进行标准化治疗，样本量小，随访时间短。
因为研究目的不一样，所以其需要遵守的规章制度也是不一样的。真实世界研究项目相对而言，核心在患者，主要为患者服务，但因为治疗药物都是已经上市的，因此，一般不会提供免费的药物服务，但有可能会提供一些有价值的其他医疗方面的服务，积极入组的患者也很多，对患者的治疗也有一定的帮助。
问题四：
大夫，您好！患者是肺腺癌晚期，EGFR基因突变服用1代靶向药物3年后出现转移，我们想咨询一下是否有合适的肺癌临床研究参与，请问我们应该去哪里咨询比较合适？
大夫支招
您如果想咨询关于肺癌临床研究方面的相关问题，建议咨询易加医的医学专员，提前准备好既往就诊病例资料：入院记录、手术记录、病理报告、血液学检查报告单、影像学检查报告单、出院记录等资料即可。
常常去帮助，总是在安慰，康复之路易加医与您同行。
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