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科普:国内首款CAR-T细胞免疫疗法治疗肿瘤原理与机理介绍

时间:2023-11-01 10:58:19

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细胞免疫疗法作为一种治疗手段,为广大癌症患者带来福音。最近一段时间,阿基仑赛上市成为市场关注的焦点。

但是,大家除了关注CAR-T的疗效外,还特别关心它的价格,普通患者能不能用CAR-T治疗?

国内CAR-T产品要比国外便宜

最近,业界流传着一张阿基仑赛注射剂的销售订单,该产品零售价为120万元/袋(约68 ml)。这一价格虽然没有被复星凯特或复星医药证实,但120万元/袋的“天价”随即在业界引起了热议。

世界上第一款CAR-T疗法 Kymriah,其售价为47.5万美元,而第二款CAR-T药物 Yescarta售价为37.3万美元。作为目前国内上市的一种单次治疗费用最贵的药物,阿基仑赛注射液的价格虽然远低于国外,但多数患者仍然无法再攀高。所以CAR-T免疫细胞疗法120万元,为何如此昂贵?

1、属于私人订制产品

CAR-T细胞免疫疗法是利用自体 T细胞进行体外基因编辑,再回输到患者体内,因此CAR-T属于个性化生产,通俗地说就是“私人定制”。

2、制备工艺非常复杂

每个批次产品不但要求全面检测,严格生产工艺,严格质量控制,确保了临床应用的安全有效。因为CAR-T是一种活细胞药物,所以相对于传统药物来说,它对药品的储存、运输、运输、运输等各个环节都要求更严格。

3、前期研发成本高

该药企曾表示,新药前期研发费用高达6.7亿元,研发和生产成本高企,导致新药价格高。

4、干预效果非常明显

在治疗效果方面,先前 YESCARTA的注册性研究显示,基于101名复发/难治的大 B细胞淋巴瘤患者的随访结果显示:总缓解率最好为82%,完全缓解率为54%;2年的随访结果:中位随访27.1个月,仍有39%的患者持续缓解,其中37%持续缓解。

12月开始3年随访结果公布:中位随访时间39.1月,总生存期47%,中位生存期25.8月。12月公布了一个4年的随访结果,结果显示中位随访时间为51.1个月,中位生存期为25.8个月,4年生存期率为44%。

5、适应症范围较小

当前CAR-T细胞免疫治疗产品适应症仅适用于血液肿瘤,尚不具有普遍性,尚未在多种实体瘤类型上取得突破,因而价格自然较高。

CAR-T免疫细胞干预原理及机理介绍

1、干预原理:CAR-T (Chimeric antigen receptor T cell,嵌合抗原受体 T细胞)疗法:是指通过基因克隆技术,对具有免疫球蛋白(Ig)的抗原结合区T细胞受体进行基因改造,将具有特异性抗原识别结构域和 T细胞激活信号的遗传物质转 T细胞,使T细胞直接与肿瘤细胞表面的特异性抗原结合而被激活。

2、作用机理:CAR识别肿瘤抗原,激活 T细胞免疫途径,相关基因表达上调,分泌颗粒酶、穿孔素等物质直接介导肿瘤细胞溶解,同时分泌粒细胞巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)、干扰素-γ(IFNγ)等炎症因子招募巨噬细胞等固有免疫细胞杀伤肿瘤组织。

结论:CAR-T细胞免疫疗法在全球范围内治疗血液肿瘤的疗效显著,目前CAR-T细胞免疫疗法正向中国病人迈进,相信在不久的将来,国内部分肿瘤患者将迎来新的希望。

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