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近日，以河南省肿瘤医院免疫治疗科GMP实验室韩露博士为第一作者，河南省肿瘤研究院院长、河南省肿瘤医院副院长宋永平和免疫治疗科主任高全立为通讯作者的研究成果《采用单个单域抗体识别肿瘤的BCMA CAR-T细胞可使复发难治的多发性骨髓瘤缓解》（英文名称见上图）在国际血液病权威杂志Leukemia上正式发表，影响因子9.67分。
该研究评估了靶向BCMA（B细胞成熟抗原）的单域抗体CAR-T产品CART-BCMA，用于治疗晚期复发或难治的多发性骨髓瘤（Relapsed or Refractory multiplemyeloma，RRMM）患者的有效性和安全性，创新了复发难治的多发性骨髓瘤免疫疗法。
多发性骨髓瘤（multiplemyeloma，MM）是一种血液肿瘤，排在霍奇金淋巴瘤之后，是第二大常见的血癌。为攻克这一难题，在过去的近半个世纪里，MM的治疗在探索中不断进展。随着蛋白酶体抑制、免疫调节和CD38阻断等新机制药物的引入，MM的可用治疗方法（以前仅限于烷基化剂和皮质类固醇）发生了巨大变化，使得该病的5年生存率翻了一番多，从1975年~1977年的24.5%增长到了~的55.1%。
然而，MM在很大程度上仍然是不可治愈的，复发性和难治性仍然是主要问题，这促使研究者们不断寻找新的分子靶点，精心设计调节这些靶点作用的药物。其中一个靶点是BCMA，作为骨髓瘤新药开发中的免疫治疗攻击点引起了广泛关注。
在此背景下，河南省肿瘤医院免疫治疗科和深圳普瑞金生物药业公司合作开展了靶向BCMA自体CAR-T细胞疗法的临床研究。本研究中的CART-BCMA产品，依托普瑞金公司单域抗体研发平台，采用单一人源化单域抗体作为CAR-T抗原结合域。研究结果表明，基于单域抗体技术的CAR-T 细胞（PRG1801）具有亲和力更高、稳定性更好、免疫原性更低的特性，在临床应用中表现出了非常好的安全性和疗效。
患者张先生就是此疗法的受益者。张先生今年67岁，4年前，他感觉自己左侧胸肋部疼痛难忍，到医院检查后，接受了“左胸壁带缔复合组织瓣成行+肋骨切除术”，术后病理诊断为“浆细胞骨髓瘤”。
张先生进行了血浆置换的血液净化疗法，但临床症状没有有效减轻，血清球蛋白下降不理想。多个周期的化疗后，他的病情仍不见好转，反复复发，还出现腹胀，腰背疼痛，左腿发凉、麻木等症状。张先生的子女抱着一线希望，决定让他参加CAR-T细胞治疗。
在河南省肿瘤医院免疫治疗科和血液科团队的治疗下，张先生的不适症状逐渐消减，治疗一个月评估时，他的症状已达完全缓解，现在，张先生已经无瘤生存将近3年了。
单域抗体CAR-T的临床疗效
在一年时间内，包括张先生在内的34例晚期复发性或难治性多发性骨髓瘤患者接受了BCMA-CART治疗，患者的中位数年龄为56岁（42岁-73岁）。中位随访12.5个月，整体有效率达88.2% (30/34)，完全缓解率(sCR）为 55.9% (19/34)，中位无瘤生存率（PFS）为12.1个月，其疗效位居国际先进水平之列。常见不良事件方面，85.3%的患者（29/34）出现细胞因子释放综合征（CRS），主要为1-2级（82.3％）。1名患者（2.9%）经历了3级CRS，并使用了托珠单抗进行治疗，其余所有患者均未针对CRS反应使用治疗，且所有CRS事件均在短期内解决。
目前，该CART-BCMA产品已获得国家药品监督管理局药品审评中心授予的临床默示许可，正在国内开展一期临床试验。（常榕 韩露）
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