当地时间10月22日，渤健和卫（Eisai）公司联合宣布，在与FDA和外部专家讨论之后，将计划在明年递交治疗阿尔茨海默病（AD）的在研新药aducanumab的生物制剂申请。如果aducanumab最终获批，不但有望造福上千万阿尔茨海默病患者，还可能为曾经被“宣判死刑”的“淀粉样蛋白假说”带来新生。
这条新闻一出，立即引起了业界的广泛热议。然而，对于这一意想不到的反转，大家心中也有很多疑惑？到底发生了什么让渤健公司的aducanumab从“无效”变成了“有效”？这意味着治疗AD的药物有望问世了么？“淀粉样蛋白假说”起死回生了么？今天药明康德内容团队将与读者分享对这一新闻的深度解读。） 渤健公司的aducanumab是一种与β淀粉样蛋白（β-amyloid）结合的人类单克隆抗体。它能够有选择性地与AD患者大脑中的淀粉样蛋白沉积结合，然后通过激活免疫系统，将沉积蛋白清理出大脑。
渤健的最新数据分析表明，高剂量的aducanumab能够为3期临床试验中的特定患者亚群带来认知能力的统计显着改善。对于这些患者来说，认知能力的改善不但表现在CDR-SB评分上的改变。使用其它评估认知能力的评分系统（MMSE，ADAS-Cog13，ADCS-ADL-MCI）对这些患者的评估也展现了患者认知能力的改善。
“淀粉样蛋白假说”可以说是AD研发领域非常具有争议性的假说。它认为AD疾病的产生是由于大脑中淀粉样蛋白的积累而引起的。这一假说目前仍然是获得最多科学证据支持的AD发病理论。然而，多款靶向淀粉样蛋白的在研疗法在3期临床试验中纷纷折戟沉沙，让人对淀粉样蛋白假说的可信度产生了怀疑。对临床试验的最新统计也表明，治疗AD的疗法正在向不基于淀粉样蛋白和Tau蛋白的治疗模式转移。
最近在顶级科学期刊《细胞》上发表的一篇综述表示，虽然现有证据支持淀粉样蛋白在AD病理发生中起到重要的作用，但是淀粉样蛋白引发AD发病的机理可能没有预先想象的那么直接，这仍然是研究人员们需要澄清的问题。证明淀粉样蛋白和AD患者认知能力下降之间的因果性仍然将是“淀粉样蛋白假说“能否复兴的关键。
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