一种实验性细胞疗法已使90％罹患急性淋巴细胞白血病（ALL）的儿童和成人得到痊愈，ALL是一种血液癌症，会多次复发，普通疗法难以治愈。个性化细胞疗法CTL019是宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院研究出来的一种治疗方法，被喻为“前所未有”的突破，其结果刊登在《新英格兰医学杂志》周刊上。
新的研究成果以12月介绍的初步结果为基础，包括在费城儿童医院治疗的首批25名儿童和青年患者（5岁－22岁）以及宾夕法尼亚大学医院收治的首批5名成人患者（26岁－60岁）的治疗档案。总而言之，参与研究试验的30名患者在输入自己的免疫细胞后，有27名患者的病症得到完全消除，接近于痊愈。
费城儿童医院医生斯蒂芬·格鲁普解释说，参加试验的ALL患者有些曾经4次复发，包括那些进行干细胞移植后癌症再次复发的人，这些人占到试验人数的60％，“他们的癌细胞侵略性很强，没有有效治疗方案，因此CTL019疗法的持久效果是前所未有的”。
CTL019实验性疗法利用的是病人自身的T细胞，这些细胞通过类似于献血的方式采集，然后利用基因转移技术将T细胞重新编程，“教”它们攻击和摧毁肿瘤细胞。经过修改的细胞含有被称为嵌合抗原受体（CAR）的抗体样蛋白，设计该蛋白是为了让它与B细胞表面的CD19蛋白结合，包括不同癌症中典型的肿瘤B细胞。
一旦获得被研究人员称之为“狩猎者”（因为其具有攻击和摧毁癌细胞的能力）的细胞，T细胞被输回到病人体内进行繁殖并攻击癌细胞。此外因为CAR抗原可以接受控制，研究人员让细胞快速繁殖，宛如可以大规模杀死癌细胞的“狩猎者细胞军队”。事实上试验显示，一个植入细胞可以在病人身上繁殖出1万个新细胞。
到目前为止，参与试验的19名患者症状得到缓解，其中15名患者仅使用了这一种疗法，包括一名9岁儿童，他是两年前第一个接受CTL019疗法的病人。所有接受CTL019细胞的患者在接受细胞输入几天后都出现了细胞因子释放综合征，这是经过修改的细胞在患者体内繁殖和攻击肿瘤细胞的标记，病人症状轻重各有不同，表现为流感、高热、恶心、肌肉疼痛、低血压和呼吸困难等，但经过配合治疗最后这些症状在所有病人身上都会消失。
与此同时，那些ALL病症完全消除的患者，他们体内同样带有CD19蛋白的非肿瘤正常B细胞也随着肿瘤被一起清除了。研究人员指出，接受CTL019疗法后正常B细胞持续缺失说明基因改良T细胞在持续活动，相信它们可以起到类似于预防肿瘤复发的长期疫苗的作用。
艾布拉姆森癌症中心研究人员诺埃尔·弗雷说，“我们的试验结果说明，CTL019疗法可以对先前治疗失败的病人产生持久疗效，同时不必使用其他补充疗法”。这对于接受干细胞移植后癌症复发或者没有找到捐献者的病人来说是一个新的希望。
7月美国食品和药物管理局赋予CTL019疗法“治疗学发现”称号，CTL019疗法是首个个性化细胞疗法，在治疗效果上显示出重大优势，美国已在多家医院开始这种疗法的测试。
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