对于较高危的MDS患者，大多属于预后不良组。骨髓原始细胞过高，说明骨髓造血系统功能低下，这种情况人体外周血中血细胞的水平就难以满足正常需求，患者病情进展就比较快，生存期也比较短。
所以针对较高危患者的治疗应该更为积极，除了改善征状之外，还要尽可能把恶性增殖的骨髓细胞消灭掉，促进骨髓细胞的正常增殖，延长生存期。
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该如何消灭恶性细胞呢？有以下几种方法：
第一种方法就是造血干细胞移植，随着造血干细胞移植技术的日臻完善，目前成功率在70%左右，度过移植后各方面难关的患者，大体都可以延长生存期。
第二种方法是采用传统意义上的化疗药物，比如阿糖胞苷联合蒽环类、蒽醌类药物治疗，可以采用标准剂量进行化疗，但容易引起严重的骨髓抑制，影响正常骨髓细胞的造血。另外也可采用低剂量长疗程的化疗(GAG/HAG)。在国内，最常使用的就是阿糖胞苷联合阿拉克霉素或者联合高三尖杉酯碱治疗。
第三种方法是运用去甲基化药物，通过减少骨髓细胞DNA的甲基化，恢复患者体内肿瘤抑制基因的正常功能。这类药物早期可能会引起骨髓抑制，而一旦起效，就可以持续治疗。并且不会出现长期维持治疗所导致的骨髓抑制。但这种治疗方式也存在缺点，与传统化疗药相比，起效较缓慢，需要长期使用。并且费用相对比较昂贵。
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目前对于骨髓增生异常综合征还无法谈及百分百的治愈，并且对于移植后获得正常寿命的实效病例也没有实际的跟踪随访文献及报道。但对于偏高危的MDS病人有条件可以尝试移植。而对于病情相对较为稳定的患者（特别是低中危者），可以中西结合去治疗，获得带病生存也不失为一个好的预后。
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