近日，来自广东的一位母亲欧阳春兰在看到“寻求医学”的消息后，向国家药品监督管理局提交了信息披露申请，希望了解脊柱的治疗方法。肌肉萎缩症（以下简称“ SMA”）疾病药物-Noxinagen Sodium Injection每次注射70万元人民币的购买方法和国内定价基础引起了许多网友的关注和热烈讨论。
▲政府信息公开申请表
申请书显示，欧阳春兰要求公开引进Nosinassen钠注射液的采购合同，国内销售价格定价基础和有关定价计算的说明，以及Nosinassen钠注射液的库存数量和分布的信息。
根据《红星报》先前的报道，脊髓性肌萎缩是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，也被称为“婴幼儿遗传疾病的杀手”。根据发作的年龄和获得的运动里程，SAM分为SMA-I，II，III和IV。如果不进行治疗，大多数SMA-I儿童将无法存活至两岁。目前，中国唯一用于治疗该疾病的药物是Noxinat钠注射液。
这次，欧阳春兰提交了“信息披露申请书”，引起公众对Nosinagen钠注射液的价格提出质疑：药物的定价如何？在其他国家的价格是多少？
世界上只有三种可治疗药物，在发达国家它们也很昂贵
欧阳春兰告诉《红星报》记者，几天前，她在湖南怀化看到一个刚满1岁婴儿的“求医”信息，但能救孩子的药非常昂贵。
“这个孩子患有SMA，医院为Nosina推荐了一种特殊药物，但这种药物的价格高达70万元。一些网友从澳大利亚获悉，该药物在当地的价格仅为41澳元。 ，约合人民币280元。”为了确认价格，欧阳春兰于8月5日上午将信息公开申请邮寄给了国家药品监督管理局。
▲诺欣那钠注射液。据美通社报道
据报道，Noxinassen钠注射液是由Biogen Idec Ltd开发的。它于12月23日在美国首次获得批准。它是世界上第一种SMA精准靶向治疗药物。该药物随后在欧洲联盟和巴西推出。 ，日本，韩国，加拿大和其他国家已被批准用于SMA的治疗。 4月28日，诺欣阿森钠注射液在中国推出，用于治疗5qSMA，并成为中国第一种治疗SMA的药物。罗氏公司的Risdiplam和诺华公司的Zolgensma等其他两种用于治疗SMA的药物不在国内市场上。
《红星报》记者了解到，这类药物的价格一直很高，即使在美国，它们也是普通百姓买不起的药物。
从价格上看，Nosinagen钠注射液在美国的价值为10,000美元（约合870,000人民币）。与每年需要重复注射药物的诺欣阿森钠注射剂相比，诺华公司的佐尔根斯玛可以一次完成治疗，但佐尔根斯玛的价格也被视为“天价”，高达210万美元（约合1500美元）元），并且该药物仅在欧盟，美国，日本等国家/地区上市
据共同社报道，SMA的基因治疗药物“ Zolgensma”在日本的售价为1亿日元（约合人民币1,102万元），这是日本最昂贵的药物，主要针对2岁以下的患者。 5月，日本厚生劳动省将其列为公共医疗保险的目标。
▲脊髓性肌萎缩症的英文名称为“脊髓性肌萎缩症”，也被称为“婴儿遗传病的杀手”。据《新医学》杂志
根据《中国商业新闻》的报道，在澳大利亚，Nosinagen钠注射液已于6月被纳入当地药物福利计划（PBS）中，用于治疗18岁以下SMA-1、2和3a的患者。并且根据PBS规定，患者需要为计划中的补贴药物支付一定金额。
在1月1日之前，持有澳大利亚健康保险卡的患者将获得更大的利益。他们只需为大多数PBS药物支付41澳元（约合人民币205元）。如果他们持有打折卡，则只需以澳元（约33元人民币）付款。
医疗保险局：对基本疾病的优先保护，在条件允许的情况下可以出台优惠政策
8月5日，美国国家医疗保险局（National Medical Insurance）局来访办公室的一名工作人员在接受《红星报》记者采访时说，诺西那根钠注射液的价格由制药公司自己决定，因此该药物的价格在每个国家可能会有所不同。 “除了药物的原料和研发成本，制药公司还将考虑利润问题。此外，该药物目前在国内市场上垄断，价格一直很高。”
该工作人员表示，自从Noxinasheng Sodium Injection在在中国推出以来，它已被纳入医疗保险谈判时间表中。该国希望与有关制药公司进行谈判，以降低药品价格，以满足SMA患者的需求。 “自去年以来，国家一直在与制药公司进行谈判，专家组将研究定价。具体定价尚不明确。但是，尚未讨论是否包括医疗保险。因为无法降低药物的价格，它从未能够进入医疗保险目录。”说过。
▲SMA患儿唯一的希望就是每次注射价值70万元的进口精准靶向药物。根据VOX
除非药品价格下跌，为什么制药公司不能享受医疗保险？工作人员进一步向《红星报》记者解释说，国家医疗保险局制定的医疗保险目录适用于全国各地，因此有必要确保进入医疗目录的药品可以在任何地方使用。 。 “一旦这种稀有疾病药物被列入医疗保险目录，对于欠发达地区，在使用该基金支付高价稀有疾病之后，其他基本疾病可能无法得到承保，后续行动也可能导致当地经济压力，所以最根本的解决方案是国家和制药公司进行谈判以谈判价格。”
据了解，浙江等地已建立了罕见病用药保障机制。根据当地政策，浙江省罕见病患者的年度自负资金限额不超过10万元。在谈到一些地区实行的地方性罕见病政策时，上述工作人员说，有些省市确实有罕见病政策。 “但是，地方政府也要根据当地资金的整体情况来决定。如果盈余资金很大，它可以用于罕见疾病的救助，这相当于地方的优惠政策。但是，目前很难实现对SMA疾病的援助。
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