在SMA药物获批上市和中国SMA诊治中心联盟成立的同时，如何通过多方合作，建立共付机制提高药物可及性也是中国SMA患者群体关注的关键问题。
“诺西那生钠注射液目前在中国是一款自费药物，我们深刻理解应对支付挑战对中国患者群体的重要性和迫切性。”渤健公司亚太区总裁温浩基先生表示，“我们正在积极致力于与政府、医学界、患者组织、公益机构合作，呼吁建立多方共付机制，降低患者治疗经济负担，提高诺西那生钠注射液在中国的药物可及性。我们的工作包括与公益机构合作在中国推出患者援助项目，积极寻求国家和地方医保报销机会，争取早日按3%缴纳进口环节增值税等，使更多中国SMA患者能从诺西那生钠注射液治疗中获益。”
国内首家关注罕见病SMA的公益机构 -- 北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心代表邢焕萍女士表示：“政府对罕见病领域的日益关注，包括制定罕见病目录、加速临床急需用药审评审批、降低进口罕见病药品增值税率、建立全国罕见病诊疗协作网等一系列政策，给罕见病患者和家庭带来了希望。今年3月国家医保局公布了《国家医保药品目录调整方案（征求意见稿）》，这是国家医保目录调整第一次明确提出优先考虑罕见病、儿童用药，充分体现了国家对罕见病、儿童用药保障的高度关注。我们衷心希望各级政府能针对临床疗效显著的SMA治疗药物启动谈判，将SMA药物纳入国家或地方医保药品目录，帮助SMA患者家庭解决治疗负担，让保障罕见病患者用药真正成为现实。”
关于诺西那生钠注射液[2]-[5]
作为第一个也是唯一一个获批治疗SMA的药物，诺西那生钠注射液目前已在40多个国家和地区获批。截至12月31日，全球已有超过6600名婴儿、儿童或成人SMA患者接受了诺西那生钠注射液的治疗。
诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸（ASO），采用Ionis的专有反义技术开发，旨在用于治疗因SMN1基因（位于染色体5q）突变或缺失，造成SMN蛋白缺乏，进而引起的SMA。诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接，从而增加完整长度SMN蛋白的产生。ASO是一种合成的核苷酸短链，可以用来选择性地结合目标RNA并调节基因表达。通过使用这项技术，诺西那生钠注射液已经被证明可以增加SMA患者中完整长度SMN蛋白的数量。诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药，直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液（CSF）中，正是SMA患者因SMN蛋白水平不足，导致运动神经元出现退行性变的部位。
在临床试验项目中，诺西那生钠注射液显示出了良好的获益风险比。诺西那生钠注射液组最常见的不良反应是呼吸道和便秘。严重不良反应肺不张在接受诺西那生钠注射液治疗的患者中更为常见。ASO给药后出现凝血异常和血小板减少，包括急性重度血小板减少。患者可能增加出血并发症的风险。在有些ASO给药后曾观察到肾毒性。诺西那生钠注射液存在于肾脏中并由肾脏排泄。
渤健从反义技术的领先企业 Ionis Pharmaceuticals 获得诺西那生钠注射液在全球的开发、生产和商业推广权利。渤健和Ionis共同开展了SMA领域最大的一项创新临床开发项目，该项目使诺西那生钠注射液从的首次人体注射到五年内获得首次批准。
关于渤健
在渤健，我们的使命清晰明确：我们是神经科学领域的先锋。渤健为全球罹患严重神经和神经退行性疾病的患者探寻、研发和提供创新疗法。渤健是Charles Weissmann，Heinz Schaller，Kenneth Murray与诺贝尔奖获得者Walter Gilbert和Phillip Sharp携手在1978年成立的全球首批生物技术公司之一。今天渤健拥有治疗多发性硬化的领先药物组合; 推出第一个也是唯一一个批准用于脊髓性肌萎缩症的治疗药物；并专注于推进阿尔茨海默病和痴呆、多发性硬化、神经学、运动障碍、神经肌肉疾病、神经科急症、神经认知障碍、疼痛、眼科领域的科学研究项目。渤健还生产和推广先进生物制剂的生物仿制药。
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