同济大学附属同济医院近期完成的临床系列研究表明：以大剂量阿糖胞苷为主的联合化疗方案治疗儿童恶性血液肿瘤，可使急性淋巴细胞白血病、晚期非霍奇金淋巴瘤和急性髓系白血病的持续完全缓解率分别达到80％和70％左右。
以同济大学附属同济医院小儿血液肿瘤专科谢晓恬教授为首的科研组，通过6年努力完成的《大剂量阿糖胞苷为主联合化疗方案治疗儿童恶性血液肿瘤》的系列研究，被上海市儿童血液肿瘤专家组鉴定为国内领先。研究证实，应用大剂量阿糖胞苷能有效地抑制白血病细胞的恶性增殖和诱导肿瘤细胞凋亡，并提示所选用的方案能够为获得上述效应提供最理想的药物剂量和用药时间。动态检测表明，应用大剂量阿糖胞苷时，体内药物浓度高达常规剂量的40倍，尤其是脑脊液中的药物浓度能够达到血药浓度的30％～40％，可有效防治脑膜白血
病。
因此，在患儿经过早期诱导治疗获得初步完全缓解后，及时采用以大剂量阿糖胞苷为主的联合化疗进行巩固和定期强化治疗，能够非常有效地清除体内残留的肿瘤细胞和防治脑膜白血病，从而能够获得比常规剂量治疗恶性血液肿瘤，尤其是高危白血病和晚期淋巴瘤更为显著的远期疗效。
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