拉罗替尼（Vitrakvi / Larotrectinib）是第一种获准用于治疗NTRK基因融合实体瘤的口服酪氨酸激酶抑制剂，它适用于所有类型实体瘤，无论其原发位置。NTRK基因融合是一种染色体异常，其形成于NTRK基因与另一段不相关的基因结合，而后转译并生成异常的TRK蛋白。TRK融合蛋白会引发癌细胞不受控制的增殖、生长。拉罗替尼能特异性清除NTRK融合基因，抑制TRK蛋白的生成，进而靶向性抑制癌细胞增殖生长。
TRK融合肿瘤的成因是一个NTRK基因与另一个不相关的基因融合，从而产生异常的TRK蛋白，这些TRK融合蛋白均能促进肿瘤的扩散和生长。近日，一项关于靶向药拉罗替尼在扩大的汇总数据显示，与之前的治疗方案相比，使用拉罗替尼的大多数TRK融合的肿瘤患者获得了有意义的临床获益。
这是对3项临床试验长期随访数据的综合分析。截至7月20日，研究团队汇总了218例、中位年龄为38.0岁、接受拉罗替尼治疗的TRK融合肿瘤患者信息，其中有206例可评估疗效。共涉及21种不同的肿瘤类型，最常见的是软组织肉瘤(46%)、甲状腺癌(13%)、唾液腺癌(11%)、肺癌(9%)和结直肠癌(5%)。受试者中有45%既往接受过2线或2线以上全身治疗，27%既往没有接受过全身治疗。
结果发现：有75%的患者达到客观缓解(肿瘤体积缩小达到预先规定值并能维持最低时限要求)，包括45例(22%)完全缓解、109例(53%)部分缓解;33例(16%)疾病稳定、13例(6%)疾病进展。19例患者在基线时有脑转移、15例可评估疗效;脑转移患者的客观缓解率为73%。
中位缓解持续时间(第一次评估为完全缓解或部分缓解开始到第一次评估为疾病进展或任何原因死亡的时间)长达49.3个月。中位无进展生存期(开始到肿瘤发生进展或死亡之间的时间)为35.4个月。36个月时，总生存率高达77%。中位生存数据尚未达到，仍在积累统计中。
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