不再无药可救 复发率高达80%的恶性肿瘤有新药了

文/ 韩璐 编辑/ 李惠琳

中国又迎来了一款抗癌新药！

今年3月31日，国家药监局批准了擎乐（瑞派替尼）的新药上市申请，用于治疗已接受过包括伊马替尼在内的3种及以上激酶抑制剂治疗的晚期胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。

近日再鼎医药召开商业上市会，并联合中国初级卫生保健基金会、镁信健康等多个合作伙伴启动了“晴乐相伴”胃肠间质瘤患者援助项目及全程支持项目。这一项目将首次在基本的患者援助项目之外，覆盖对胃肠间质瘤患者的全病程支持，并对“带病保险”展开尝试探索。

胃肠间质瘤是一种胃肠道间叶源性肿瘤，主要是由酪氨酸激酶受体（KIT）和血小板衍生生长因子受体（PDGFRα）突变所致，其中KIT激酶突变占约80％，PDGFRα激酶占约6％。

该病可发生于全消化道的任何部位，以胃和小肠最为多见，占胃肠道恶性肿瘤的1%-3%，属于少见肿瘤，好发于50岁以上的人群。由于胃肠间质瘤起病隐匿，无明显特异性症状，体检或其他手术时偶然发现，往往已经是疾病晚期。根据目前统计数据看，胃肠间质瘤的5年生存率的估计范围为48％至90％。中国每年该病的发病人数约为2-3万例，并且有超过10万名已经在进行治疗的患者。

目前，针对胃肠间质瘤的治疗，首选还是外科手术切除，但其术后转移及复发率高达80%。超过50%的患者会在2年内出现继发耐药。在用药方面，对于这些不可切除、转移或复发的晚期患者，临床以分子靶向治疗为主，常采用的药物包括伊马替尼、药物舒尼替尼以及瑞戈非尼，分别作为一线、二线和三线治疗。

擎乐的问世，为中国四线胃肠间质瘤患者建立了全新的标准治疗，打破了三线治疗后耐药的困境。

从统计数据看，该款新药在延长无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）方面有显著的临床获益。与安慰剂相比，瑞派替尼的中位PFS为6.3个月，降低了85%的疾病进展或死亡风险；中位OS则从6.6月延长至15.1个月，且安全性和耐受性良好。

去年5月，瑞派替尼获得美国FDA批准上市，同年7月获得中国CDE优先审评并通过海南博鳌乐城医疗先行区进入中国，并成为《海南自由贸易港建设总体方案》发布后，首个特批带离先行区使用的临床急需用药。目前版《NCCN软组织肉瘤临床实践指南》已把擎乐作为唯一首选的四线治疗方案，同时NCCN（美国国家综合癌症网络）和CSCO（中国临床肿瘤学会）也将擎乐列为一类推荐。

据悉，瑞派替尼是由Deciphera研发。6月，再鼎医药与Deciphera订立了独家授权协议，取得Deciphera若干专利及专有技术的独家授权，于大中华地区开发及商业化包括擎乐在内的产品，用于防治、预防、治疗、治愈或缓解任何人类疾病或病症的领域，此番获批上市，擎乐也成为了再鼎医药在15个月内连续上市的第三个产品，也是公司在胃肠癌领域的第一款疗法。

为提高该药可及性，再鼎医药推出的“晴乐相伴”项目包含患者援助计划、慈善商保、金融援助等，实现了对胃肠间质瘤患者从术后治疗开始，到后线治疗的全病程支持。尤其是首次开展了对“带病保险”的创新尝试，即无论当前投保人处于什么治疗状态，所有符合条件的胃肠间质瘤患者均可获赠相关商业健康险，由初保基金会和镁信健康一同发起，为带病体投保人提供自费用药的梯度援助福利，后续可以享受药品福利、慈善援助、金融分期等多项患者福利。

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